Novi alat protiv hemofilija

Konačno, naučnici su u stanju da postigne uspjeh u liječenju opasne po život hematopathy - hemofilija, što je loše zgrušavanja krvi.

"Grupa britanskih i američkih istraživača bavio se Hemofilija B grupe, karakteriše stvaranjem kršenje protein (Faktor IX), koji je odgovoran za proces koagulacija, tj zgrušavanje krvi, "- rekao je ScienceDaily prijavio. Bolest je uzrokovana recesivno nasljedne mutacija u X-kromosoma, tako da je obično grupe B, kao i A, C, to je ljudi koji su bolesni. Jedino olakšanje za tok bolesti ovih bolesnika su ubrizgavanje Faktor IX nekoliko puta tjedno, a proizvodnja tog faktora je vrlo skupo.

A do tog trenutka, naučnici su pokušali za liječenje hemofilije, pokušali su to učiniti uvođenjem ispravljeni gen kopija, ali ti pokušaji nisu bili uspješni.

Suština novog metoda je kako slijedi: za isporuku genetskog materijala, koji je potreban za sintezu faktora IX, doktori koriste adenovirus 8. U jednoj od bolnica u prvi test je pokazao dobre rezultate: u krvi pacijenata faktora IX se povećao na 2-12%, iako je to manje od jedan posto. Ovo proširenje na novi faktori nivo koji se odnose na činjenicu da su pacijenti bili ubačeni različitih doza: dva od dna dobili niske doze, dva - u prosjeku, i dva - visoka. Pored faktora na visokom nivou u pacijenata koji su primali visoke doze adenovirus 8, tu je i trajnije efekt u narednih godinu i po dana. Ali jedan od pacijenata i dalje potrebna steroida terapija, čak i ako u kratkom roku. To se dogodilo zbog nastanka imunološkog odgovora na lijek u jetri.

Rezultat istraživanja bio je zadovoljan doktorima i pacijentima: kao rezultat četiri osobe uspio u potpunosti napustiti nedeljni injekcije faktora IX. Osim toga, svi su nestali teško i bolno da se zaustavi krvarenje. Neki od njih sada imaju priliku da se bave sportom, iako je ranije je kontraindicirana.

"Prvo smo uspjeli ostvariti trajan i pozitivan efekat u proizvodnji faktora u krvi, da je sa svoje strane, to nam daje nadu za brzo liječenje hemofilija A, što je češće, kao i drugih genetskih bolesti, "- rekao je Amit Natvani, autori studije i doktora iz koledža u Londonu.

Udio u društvenim mrežama: